“所以我想通过crspr-cs9工具切除多出的碱基，我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后作为模型细胞，根据突变点位设计r，通过构建质粒体外验证编辑效率。”

“这方面我也希望能有相关的专家可以帮帮我。”

“如果我这样的基因治疗方案可行的话，”曹阳缓了口气，继续说道：“我还有一些病友，都是kes患者家属，他们也想获得同样的基因治疗。”

他停顿了片刻,毅然决然道