题了解得还不是很透彻，需要载体专家的指导。”

“因为孩子突变的基因在全身都有表达，v9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题，最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式。”

“我想在基因替代治疗后，再全身心投入研究crspr-cs9这种最新的基因编辑工具，因为我孩子的突变是重复突变，在p7基因序列第1141位多插入了一个碱基，导致终止密码子提前，蛋白翻译被阻断。”