第541章 604.寻找上帝

基因治疗说起来高大上，其实本质就是指将包含正常基因的 DNA序列通过载体导入细胞内，使之产生目的基因的产物，从而达到治疗该基因缺陷所致疾病的目的。

拉塞·韦斯特教授设计了精巧的治疗方案，他选择了重组腺相关病毒载体 9型作为载体，通过鞘内给药将基因的功能性拷贝递送至中枢神经系统。这种给药途径也被广泛应用于治疗中枢神经系