然后在造血干细胞中特定基因位点进行基因编辑,再将经基因编辑的造血干细胞注入骨髓内,逐渐转换成正常的血红蛋白,从而达到治疗效果。 由于是自体骨髓移植,所以不存在排异反应,并发症很轻,一般不会有明显的感染和出血,以及移植物抗宿主病。 所以最难的还是基因药物这块,只要研发出来,后续的治疗还是相当有把握的。 萨勒曼听了进展以后,心情舒缓了一点,没有那么焦躁了。 口中