替代致病基因变体。

设想很美好，要实现它却不是一般的困难，经历过数十年的实验失败，路线探索,甚至一些病人的死亡，这一路走来，坎坷异常。

全世界第一个基因治疗的药物‘今又生’其实是在2003年于华夏上市的，是一款抗肿瘤基因治疗药物，当时可谓是石破天惊。

但是由于后续临床开发缺钱引入资方，陷入科学家和企业家的专利争夺战，长期的内耗彻底摧毁了这款首发药，至今已是昨日黄花。