症，特发性肺动脉高压病，苯酮尿症，线粒体病等。由于罕见病患者数量少且研发成本高，制药企业基于经济效益的考量，对罕见病药物研发并不积极。

以鹰国为例，年以前上市的孤儿药品种只有种，为了鼓励药企和支持罕见病药物的开发与应用，鹰国政府在当年颁布《孤儿药法案》，也是世界首部孤儿药法案。

药企获得孤儿药资格后将获得一系列的优惠，包括研发经费的政府支持，免除新药申请费，药物营销申请费，审批